Epilepsie mit Gentherapie behandelbar

Forscher der Medizinischen Universität Innsbruck haben in Zusammenarbeit mit der Charite - Universitätsmedizin Berlin einen neuen Ansatz zur Behandlung von Temporallappen-Epilepsie entwickelt. Durch eine Gentherapie sollen Krampfanfälle gezielt am Ort ihrer Entstehung und nur bei Bedarf unterdrückt werden. Bei Tieren erwies sich die Methode bereits als erfolgreich, teilte die Med-Uni mit. 

Rund fünf Millionen Menschen sind europaweit von Epilepsien betroffen. Charakteristisch sind wiederkehrende, synchrone Entladungen von Nervenzellen, die zu einer Unterbrechung der normalen Hirnfunktion führen und sich als epileptischer Anfall äußern. Die häufigste Form ist die Temporallappen-Epilepsie (TLE). Langzeitfolgen der Erkrankung können Störungen der Gedächtnisfunktion, der Lernfähigkeit und der Emotionskontrolle sein. Arbeits-, Verkehrs- und Sportuntauglichkeit schränken zudem die Lebensqualität ein.

Medikamente sind bei TLE-Patienten häufig nicht ausreichend wirksam und oft mit schweren Nebenwirkungen verbunden. Eine chirurgische Entfernung der betreffenden Region im Schläfenlappen ist oftmals die einzige alternative Therapieoption. Eine solche Operation führt jedoch zu kognitiven Verlusten und garantiert keine Anfallsfreiheit.

Christoph Schwarzer vom Institut für Pharmakologie der Med-Uni Innsbruck und Regine Heilbronn, Direktorin des Instituts für Virologie am Charite Campus Benjamin Franklin, haben nun eine neue Methode basierend auf einer gezielten Gentherapie entwickelt. Dabei wird ein spezielles Gen selektiv in die Nervenzellen jener Gehirnregion eingeschleust, von der die epileptischen Anfälle ausgehen.

Das Gen liefert die Produktionsanweisung für Dynorphin, eine körpereigene Substanz, die vor übermäßiger neuronaler Erregung schützen kann. Sobald die Neuronen das Gen aufgenommen und gespeichert haben, produzieren sie dauerhaft den Wirkstoff auf Vorrat. "Bei hochfrequenter Stimulation der Nervenzellen, wie zu Beginn eines Anfalls, wird Dynorphin ausgeschüttet. Es bewirkt eine Dämpfung der Reizweiterleitung und der epileptische Anfall bleibt aus", erklärte Schwarzer.

Im Tiermodell konnte bereits gezeigt werden, dass die Gentherapie epileptische Anfälle über mehrere Monate unterdrückt. Nebenwirkungen wurden bisher nicht beobachtet und auch Gewöhnungseffekte blieben aus. "Die Ergebnisse unserer Studie stimmen uns zuversichtlich, dass der neue Therapieansatz auch bei Menschen Erfolg zeigen könnte", so Schwarzer. Ziel sei es, das Gentherapeutikum in wenigen Jahren als Arzneimittel erstmals in der klinischen Testphase einsetzen zu können. Die Studienergebnisse wurden in der Fachzeitschrift EMBO Molecular Medicine veröffentlicht.