Genetisch veränderte Mädchen sollen immun gegen HIV sein

Nach eigenen Angaben haben chinesische Wissenschafter die CRISPR/Cas8-Genscheren-Methode erstmals angewendet, um die Keimbahn des Menschen zu verändern. "Zwei gesunde kleine Mädchen mit den Namen Lulu und Nana kamen weinend auf die Welt - so wie alle anderen Babys. Grace, die Mutter, war wie nach einer normalen In-Vitro-Fertilisierung schwanger geworden. Mit einem Unterschied: Unmittelbar nachdem wir das Sperma ihres Mannes in die Eizelle eingeführt hatten, fügten wir auch ein kleines Protein für eine 'Gen-Chirurgie' ein", war von He Jiankui von der Southern Unifersity of Science and Technology (Shenzen) auf "YouTube" zu hören. Damit sei auf der Ebene der befruchteten Eizellen jenes "Tor" entfernt worden, über das Aids-Viren in Zellen gelangen können. 

Die Sache hat für die chinesischen Wissenschafter einen ernstzunehmenden Hintergrund. Sie führen die von ihnen im chinesischen Register für klinische Studien angemeldeten Untersuchung zur "Sicherheit und Wertigkeit des Editierens des CCR5-Gens für eine HIV-Immunität bei menschlichen Embryos" durch. Bei den Probanden handelt es sich um Paare mit Kinderwunsch, bei denen der Mann HIV-positiv ist. Allerdings muss die HIV-Infektion medikamentös unter Kontrolle sein. 20 Paare sind für die klinische Studie vorgesehen. Es handelte sich um die erste Geburt von Babys nach einem derartigen Eingriff.

Heftige internationale Kritik

Unmittelbar nach Bekanntwerden der Erklärung des chinesischen Wissenschafters setzte international heftige Kritik ein. Mit der CRISPR/Cas9-Genschere lassen sich die Gene von Zellen sehr zielgerichtet verändern. Erfolgt dies in der Keimbahn, geben die betroffenen Menschen die veränderten Erbanlagen an ihre Kinder weiter. Markus Hengstschläger, Organisationseinheitsleiter des Zentrums für Pathobiochemie und Genetik Leiter des Instituts für Medizinische Genetik der MedUni Wien, erklärte dazu gegenüber der APA: "Bei diesem Genom-Editing werden Gene modifiziert oder korrigiert. In somatischen Zellen - in Geweben - ist das eine Riesenchance. Eine somatische Gentherapie, zum Beispiel bei Lungenkrebs eines Erwachsenen oder bei vererbbarer Muskelschwäche bei Kindern, bei denen die Krankheit vorliegt, wäre toll. Aber in der Keimbahn, also am Embryo, wird das aus ethischen Gründen in den meisten Staaten der Erde abgelehnt."

Dafür nannte Hengstschläger mehrere Gründe: "Die CRISPR/Cas9-Methode ist genauer. Sie funktioniert aber nicht immer ganz genau. Damit kann es zu Effekten abseits des eigentlichen Ziels kommen. Das kann fatal enden. Darüber hinaus ist das ein Eingriff in die Evolution." Das menschliche Genom habe sich über Millionen von Jahren im Laufe der Entwicklung des Homo sapiens als Interaktion zwischen Genetik und Umwelt langsam entwickelt. "Bei solchen Versuchen haben wir aber keine Ahnung, was da herauskommt. Zurückdrehen können wir das nicht mehr. Eine Folgenabschätzung ist unmöglich."

In Österreich wären solche Eingriffe, so wie in den meisten Staaten der Erde, zum Beispiel auch in den USA, verboten. Erlaubt hingegen wäre die Entwicklung von Methoden, um mit CRISPR/Cas9 Krankheiten ohne Eingriff in die Keimbahn zu behandeln, die bestimmte Organe oder Gewebe betreffen. "Bei den Experimenten handelt es sich um unverantwortliche Menschenversuche", wurde Peter Dabrock, Vorsitzender des Deutschen Ethikrates zitiert. "Die Neben- und Spätfolgen sind noch unabsehbar und schwer zu kontrollieren."

China etabliert neue Methoden

China ist im internationalen Vergleich vehement dabei, die CRISPR/Cas9-Genscheren-Methode in der Medizin zu etablieren. Von im Frühjahr dieses Jahres 15 international bekannt gewordenen klinischen Studien für die Erprobung neuer Therapien auf der Basis des Verfahrens an Patienten liegen elf in China und vier in den USA. Aus Europa war keine einzige derartige Forschungsarbeit bekannt.

He Jiankui von der chinesischen Universität äußerte sich auf "YouTube" zu seinen Versuchen mit dem Gen-Editieren in der menschlichen Keimbahn so: "Ich fühle eine starke Verantwortung. Es ging nicht darum, der Erste zu sein. Es ging darum, ein Beispiel zu setzen. (...) Wenn ich es nicht bin, hätte es jemand anderer getan. (...) Der Eingriff gelang so sicher wie geplant." Sowohl vor der Implantation der befruchteten und genetisch veränderten Eizellen im Rahmen der IVF als auch nach der Geburt der beiden Mädchen wäre deren Genom durchsequenziert worden. Dabei hätten sich keine anderen Mutationen als die geplanten gezeigt - eben die Entfernung des Gens für den CCR5-Rezeptor, was HIV-Resistenz vermittelt.

"Diese Gen-Chirurgie ist eine Weiterentwicklung der In-Vitro-Fertilisierung. Sie ist nur als Hilfe für eine kleine Zahl von Familien geplant", sagte der chinesische Wissenschafter. Es ließen sich möglicherweise auch die Anlagen für vererbbare Erkrankungen wie zystische Fibrose etc. beseitigen. "Die Eltern wollen keine Designer-Babys", sagte He Jiankui. Es gehe darum, dass sie gesunde Kinder bekommen wollten. "Designer-Babys" bezüglich äußerer Merkmale - das sollte verboten sein.